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• 作者：華訊知識產權
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• 發布時間：2020-10-15 14:18
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【概要描述】“孤兒藥”又稱為罕見病藥，指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品。在美國，罕見疾病是指患病人數少于20萬人的疾病。自1983年以來，美國通過《孤兒藥法案》的實施，給予企業相關政策扶持，以鼓勵罕見病藥品的研發。 亞盛醫藥，作為一家旨在瞄準中國乃至全球患者“無藥可醫、尚未滿足”的臨床需求，研發具有“First-in-Class”和“Best-in-Class”潛力的國際新型原創小分子藥物，以填補國內空白，并進軍國際高端醫藥市場的原創新藥研發企業，截至目前為止，亞盛醫藥共有4個在研新藥獲得6項FDA孤兒藥資格。 今年五月份，亞盛醫藥第三代BCR-ABL抑制劑HQP1351獲得FDA孤兒藥資格認定，適應癥為慢性髓性白血?。–ML）；7月份和9月份，FDA授予APG-2575兩個孤兒藥資格認定，適應癥分別為華氏巨球蛋白血癥(WM)和慢性淋巴細胞白血病(CLL)；9月份，FDA授予MDM2-p53抑制劑APG-115孤兒藥資格認定，用于治療胃癌；10月9日，亞盛醫藥宣布再獲兩項FDA孤兒藥認證：FDA授予其細胞凋亡管線在研原創新藥MDM2-p53抑制劑APG-115、Bcl-2/Bcl-xL抑制劑APG-1252兩項孤兒藥資格認證，分別用于治療急性髓系白血?。ˋML）和小細胞肺癌（SCLC）。 HQP1351是亞盛醫藥在研原創1類新藥，為口服第三代BCR-ABL抑制劑，對BCR-ABL以及包括T315I突變在內的多種BCR-ABL突變體有突出效果，用于治療一代、二代TKI耐藥的CML患者。去年7月，該品種獲美國FDA臨床試驗許可，直接進入Ib期臨床研究。HQP1351為中國首個三代BCR-ABL靶向耐藥CML治療藥物，目前已處于關鍵II期臨床試驗階段，計劃今年提交新藥上市申請（NDA）。 APG-2575是亞盛醫藥在研的新型口服Bcl-2選擇性小分子抑制劑，現已獲得美國、中國、澳大利亞多項Ib/II期臨床試驗許可，正在全球同步推進多個血液腫瘤適應癥的臨床開發。其中作為單藥或聯合治療復發╱難治CLL/SLL (小淋巴細胞淋巴瘤)的一項全球Ib/II期臨床研究在進行中，正在美國和澳大利亞進行患者招募。 APG-115是一種口服的、高選擇性的小分子MDM2抑制劑，對MDM2具有高度結合親和力，通過阻斷MDM2-p53相互作用從而恢復p53的腫瘤抑制活性。APG-115也是首個在中國進入臨床階段的MDM2-p53抑制劑，已在中國和美國展開多項治療實體瘤及血液腫瘤的臨床研究。 APG-1252為亞盛醫藥自主研發的新型高效小分子藥物，可通過選擇性抑制Bcl-2及Bcl-xL蛋白修復細胞凋亡。正在美國和澳大利亞進行針對晚期癌癥患者的臨床I期劑量爬坡試驗，在美國進行針對聯合紫杉醇治療復發難治SCLC患者的Ib/II期試驗，并在中國進行針對SCLC患者的單藥臨床I期劑量爬坡試驗。臨床數據表明，APG-1252在SCLC及其他晚期實體瘤患者中具有良好的安全性，并初步顯示療效。 慢性髓性白血?。–ML），華氏巨球蛋白血癥(WM)和慢性淋巴細胞白血病(CLL)，胃癌，急性髓系白血?。ˋML）和小細胞肺癌（SCLC）等疾病的治療都是全球層面目前尚未完全滿足的臨床需求。獲得FDA孤兒藥資格認定是HQP1351、APG-2575、APG-115和APG-1252產品開發和商業化的重要里程碑，充分說明了美國FDA對亞盛醫藥產品質量以及臨床效果的認可，相關政策的扶持也將有助于亞盛醫藥公司加快這幾種藥物的全球臨床開發與產品上市，從而能夠早日惠及更多的罕見病患者。